Mavacamten Gençlerde Tıkanıcı Hypertrofic Kardiyomiyopatiye Karşı Ne Sağlıyor? Farmasisistler Neye Dikkat Etmeli?

Kardiyoloji alanında uzman Dr. Rossano, çocuklarda ve gençlerde tıkanıcı hypertrofik kardiyomiyopatide (oHCM) tedavi yaklaşımının kökten değiştiğini açıkladı: Mavacamten tabanlı yeni nesil tedavinin, SCOUT-HCM çalışmasında hastaların kalp çıkış yolundaki tıkanıklığı belirgin ve kalıcı biçimde azalttığı belirlendi. Rossano’ya göre bu gelişme, onlarca yıldan beri yalnızca semptomi yatıştırma amaçlı kullanılan ve hastalığın kendisine yönelik olmayan ilaçların ötesine geçilmesinin işaretidir; farmasisistler ise ilacın güvenlik profiline ilişkin iki kritik konuda hastaları yönlendirmelidir.

Rossano, kardiyak miselin inhibitörleri denen bu yeni ilaç sınıfı gelmeden önce, genç hastalara sunulan tedavilerin yalnızca semptomları iyileştirmeye yönelik olduğunu ve hastalığın altında yatan nedene özel olmadığını vurguladı. Bu dönemde en sık beta-blokerler, ardından da kalsyum kanalı blokerleri; daha nadiren ise disopiramid (Norpace; Pfizer) kullanıldı. Ancak bu ilaçların etkileri mütevazı kaldı ve birçok hastada semptomlar sürdü. Gerçekten etkili tek seçenek de cerrahi miyektomi olarak kaldı.

SCOUT-HCM Çalışmasında Beklenen Üstünlük

Rossano, SCOUT-HCM çalışmas mavacamten’in birincil ölçüt olan Valzalva uyandırdığı sol ventrikül çıkış yolu (LVOT) gradyanında çarpıcı ve kalıcı azalma sağladığını belirtti. Buna göre hastaların büyük çoğunluğundaki tıkanıklık, “tıkanıcı” kabul edilen seviyelerin altına düştü. Neredeyse tamamı beta-bloker kullanan plasebo grubunda ise neredeyse hiçbir değişim gözlenmedi. İkincil ve keşif amaçlı ölçütler de tutarlı sonuçlar verdi: egzersiz gradyanları, diyastolik disfonksiyon ve mitral yetmezlik gibi ekokardiyografik bulgular ile kalp hasarı ve stres biyomarkerları bu üstünlüğü destekledi.

Farmasisistlere İki Öncelik

Rossano, farmasisistler için iki önceliği öne çıkardı. Buna göre mavacamten, Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi (REMS) programının bir parçasını oluşturuyor ve olası risklerinden biri de hastaları kalp yetmezliği açısından risk altına sokabilecek sistolik disfonksiyon oluşumu.

Mavacamten, belirli ilaçların metabolizmasını etkileyip maruz kalmayı artırabilmesi nedeniyle, hastaların eşlik eden ilaçlarının taraması gerekir; bu ilaçlar mavacamten doz ayarlanması veya terapinin askıya alınmasını gerektirebilir.

Dr. Rossano

Rossano, mavacamten’i kardiyomiyopatili çocuklarda hastalığın altında yatan patofizyolojiye göre uyarlanan ilk tedavi olarak nitelendirdi. Yine de uzun vadeli veriye ve çalışmaya dahil edilmemiş popülasyonlardaki çalışmalar—daha genç çocuklar ve Noonan sendromu ile diğer RASopatiler gibi ciddi tıkanıklık gösterebilen fenokopili hastalar gerekliliğine dikkat çekti.