FDA, Nadir Hastalık İlaç Gelişimi İçin Yeni Bir Çerçeveye Yönelik Girişim Başlatıyor

The U.S. Food and Drug Administration (FDA), the Department of Health and Human Services (HHS) bünyesindeki bir kurum, bugün nadir hastalıklar için ilaç ve biyolojik ürünlerin geliştirilmesini yeniden tasarlamayı hedefleyen Rare Disease Framework Initiative adlı bir girişimi duyurdu.

Yeni beyaz kağıtta özetlenen girişim, her hastalığın özgünlüğünü, hasta ihtiyaçlarını, ürün türünü ve küçük hasta popülasyonlarında gerçekçi olarak üretilebilecek kanıtları göz önüne alarak nadir hastalık ilaç gelişimine uygun, optimize bir çerçeve geliştireceğini belirtiyor.

Girişimden hastalar, hastalık savunucuları, sektör ve diğer taraflardan geri bildirim almak için FDA, 28 Ekim’de White Oak kampüsünde toplanacak bir toplantı düzenleyecek. Toplantı Reagan-Udall Foundation for the FDA tarafından moderasyon yapılacak.

“Hastalıkları aynı şekilde ele alan bir düzenleyici sisteme vaktimiz yok,” dedi HHS Bakanı Robert F. Kennedy, Jr. “Trump yönetimi altında FDA, hastaları merkeze alarak ve düzenleyici gereksinimleri küçük hasta popülasyonlarının gerçeklikleriyle eşleştirerek nadir hastalık ilaç gelişimini yeniden düşünüyor. Gereksiz engelleri kaldıracağız, ilim science’ı benimseyeceğiz ve FDA’nın sıkı standartlarını koruyarak umut verici tedavileri hızlandıracağız.”

“Nadir hastalıklarla yaşayan hastalar ve ailelerin onaylanmış tedavi seçenekleri çok az ya da hiç yok; belirsizlik yükü hayatlarının her alanına yayılıyor,” dedi FDA Başkomiseri Kyle Diamantas, J.D. “Nadir hastalıklar hakkında daha fazla öğrendikçe ve onların yol açtığı acının genişliğini daha iyi anladıkça, Amerika’nın düzenleyici sisteminin ön sırada kalmaya devam etmesini sağlamalıyız — ortaya çıkan bilimlere yanıt vermeye, hastaların ve ailelerin ihtiyaçlarını öngörmeye ve güvenli ve etkili tedavileri onlara ulaştırmaya hazır şekilde. FDA, hastalar için daha tutarlı, öngörülebilir ve yenilikçi bir yaklaşımla sıkı standartları koruyarak onların yanında savaşacak.”

FDA, nadir hastalıklar için ilaç ve biyolojik ürün gelişiminde inovasyonu desteklemek uzun zamandır esnek düzenlemeler ve hedefli programlar kullanıyor. Bu çalışmalar hastalar ve aileler için anlamlı ilerlemelere yol açtı. Yine de nadir durumların ancak yüzde 5’inde bir FDA onaylı tedavi bulunduğundan, FDA hastaların, ilaç geliştiricilerin ve sağlık çalışanlarının görüşünü paylaşıyor: Nadir hastalıklar için güvenli ve etkili tedavilerin gelişimini hızlandırmak için daha fazlasının yapılması gerekiyor.

Çerçeve geliştirilirken FDA aşağıdaki konulara bağlı olduğunu vurguladı:

Dahili rehberler ve şeffaf iletişim aracılığıyla düzenleyici kararlarda daha fazla netlik, tutarlılık ve öngörülebilirlik sağlamak; ilaç gelişimi ve inceleme sürecine hastanın sesini hem erken aşamada hem de açıkça tanımlanmış aşamalarda dahil etmek; düzenleyici incelemenin özelleştirilmesini desteklemek için dış uzmanlıktan daha fazla yararlanmak; nadir hastalık ilaç gelişimi ve incelemesi için paylaşılan kaynaklar, sağlam eğitim ve kurumsal bilgi oluşturmak; özellikle kimya, üretim ve kontrol inceleme ile onay öncesi denetimlere yönelik risk temelli yaklaşımlar uygulamak; nadir hastalık ilaç gelişiminde ilim science’ı, yeni yöntemleri ve yenilikçi istatistiksel yaklaşımları öne çıkarmak.

Girişim, FDA’nın Rare Disease Innovation Hub tarafından yönetiliyor; Komiser Ofisi, Biyolojik Ürünler Değerlendirme ve Araştırma Merkezi ile İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi ile ortaklık kuruyor.

“Nadir hastalıkları olan hastalar ve aileleri, her bir durumlarının özgünlüğünü gözeten ama FDA’nın sıkı standartlarını koruyan bir düzenleyici süreçten haklı,” dedi Hub Direktörü Amy Comstock Rick, J.D. “Bu döneme karşılık verebilmek için temel öğrencilerden ve kilometre taşlarından beslenen, nadir hastalık ilaç gelişimi çerçevesini yeniden tasarlayan cesur bir vizyon gerekli. Bu yeni çerçeve hem nhàlar (sponsorlar) için hem de hastalar için tutarlılığı ve öngörülebilirliği artıracak.”

Halk toplantısından sonra sektöre özel masa çevirileri, Bilgi İstekleri (Requests for Information) ve FDA’nın iç geri bildirim oturumları gibi girdi sunmak için fırsatlar daha da gelecek. Bu geri bildirimler, olası yeni ya da revize edilmiş rehberler, yönetmelik değişiklikleri, çalışan eğitimi ve örgütsel değişimler de dahil olmak üzere yeni bir çerçevenin ayrıntılı gelişimini yönlendirecek.

Kaynak: asaglik_fda_news sitesinde aktarılan bilgilere göre.