FDA, HAE’li Yetişkin ve Ergenlerde Kullanılmak Üzere Berotralstat Oral Peletleri Onayladı

Credit: FDA

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 21 Ekim 2026’da, her gün alınan 150 mg’lık ağızdan alınan pellet formülasyonuna sahip berotralstat’in (Orladeyo) 12 yaş ve üzeri hastalarda kalıtsal anjioödem (KAE) ataklarının profilaksisinde kullanımına onay verdiğini BioCryst Pharmaceuticals duyurdu.¹

Onay, önce yalnızca kapsüllere sahip olan bir popülasyon için ikinci bir doz formülasyonunu ekliyor; bu kapsüller Aralık 2020’de FDA onayı almıştı.¹ Aralık 2025’te FDA, 2 ile 12 yaş arası çocuk hastalar için berotralstat pellet’lerini onayladı ve yeni 150 mg’lık güç, bu hastaların 12 yaşından sonra da pellet’lerle tedaviye devam etmelerini sağlıyor.¹ BioCryst’e göre berotralstat, 2 yaş ve üzeri KAE hastaları için yalnızca hedefe yönelik ağızdan alınan profilaktik tedaviidir.¹

“ORLADEYO pellet’lerinin yetişkinler ve ergenler için onayı, ORLADEYO’nun kanıtlanmış etkinliğini, yutma zorluğu yaşayan veya kapsül almayı tercih etmeyen hastalar için uygulamayı kolaylaştıran yeni bir formülasyon sunarak kişiselleştirilmiş tedavi seçeneği sağlama yeteneğimizi güçlendiriyor,” dedi BioCryst’in başkan ve genel müdürü Charlie Gayer.¹

Berotralstat 150 mg Ağızdan Alınan Pellet Onayının Dayanağı

BioCryst, pellet formülasyonunu tamamlayıcı Yeni İlaç Başvurusu (sNDA) üzerinden sundu. FDA, kararını kimya, imalat ve kontroller bilgilerine ve pellet’lerin berotralstat kapsülleriyle güvenliğini ve tolere edilebilirliğini karşılaştıran verilere dayandırdı.¹ Şirket, pellet formülasyonu için yeni bir etkinlik verisi raporlamadı.

150 mg’lık doz için etkinlik, mevcut kapsül programına dayanıyor. İki klinik çalışmada, 12 yaş ve üzeri hastalarda berotralstat 150 mg’lık kapsüller 96 haftada ortalama atak hızında %91 azalma sağladı.¹ Aynı çalışmalarında kurtarıcı ilaç kullanımı %88 düştü.¹

Pellet’ler boyut ve görünüm olarak serpme ile benziyor. Hastalar onları doğrudan ağızlarına döküp su veya süt ile hemen içebilir veya bir kaşık yumuşak, asidik olmayan yiyeceğin üzerine serpebilir.¹ BioCryst, formülasyonu yutma zorluğu yaşayanlar, kapsül almayı tercih etmeyenler ve çocukken pellet tedavisine başlayan ergenler için konumlandırıyor.¹

2 ile 11 yaş arası çocuk hastalar için etiket, pellet’leri vücut ağırlığına göre 72 mg, 96 mg, 108 mg veya 132 mg’lık tek doz paketlerinde dozlandırıyor.³ Yeni 150 mg’lık pellet, 12 yaş ve üzeri hastalar için yerleşik kapsül dozunu karşılıyor.¹

Berotralstat Güvenlik Profili ve Reçete Dikkat Edilecek Hususlar

Sıkça Sorulan Sorular

Berotralstat için ne onay aldı?
Berotralstat, yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuk hastalarda KAE ataklarını önlemek için profilaktik amaçla onay aldı. 12 yaş ve üzeri hastalar artık ya 150 mg’lık kapsül ya da 150 mg’lık pellet alabilir.

Berotralstat nasıl çalışıyor?
Berotralstat, her gün alınan ağızdan alınan plazma kalikrein inhibitörüdür. Plazma kalikrein aktivitesini azaltarak KAE ataklarını önler.

150 mg’lık pellet onayını hangi veri destekledi?
FDA, onayı kimya, imalat ve kontroller bilgilerine ve pellet’leri kapsüllerle karşılaştıran güvenlik ve tolere edilebilirlik verilere dayandırdı. Etkinlik, 96 haftada 91’lik ortalama atak hızında azalma gösteren kapsül çalışmalarından geliyor.

BioCryst’e göre berotralstat, hem kapsül hem de deneylerinde güvenli ve iyi tolere edildi. Gastrointestinal reaksiyonlar ve sırt ağrısı, placebo’ya göre en sık raporlanan yan etkilerdi.¹ Gastrointestinal reaksiyonlar genellikle tedavi başlangıcından sonra ortaya çıktı, zamanla daha az sıklıkla oldu ve genellikle kendi kendine geçti.¹

Hastaların %10’undan fazlasında görülen yan etkiler arasında karın ağrısı, kusma, ishal, sırt ağrısı ve gastroözofageal reflü hastalığı yer aldı.¹ QTc aralığındaki artışlar, 150 mg’dan fazla günlük dozda yetişkinlerde gözlemlendi ve konsantrasyona bağıldı. Ek dozlar veya reçete edilen günlük dozdan fazla dozlar önerilmiyor.¹

Berotralstat, akut KAE ataklarının tedavisinde endike değildir. Orta veya şiddetli karaciğer bozukluğu (Child-Pugh B veya C) olan 12 yaş ve üzeri hastalar için önerilen doz, yemekle birlikte her gün alınan 110 mg’lık kapsüldür.¹ Orta veya şiddetli karaciğer bozukluğu olan 2 ile 11 yaş arası çocuk hastalarda kullanımından kaçınılmalıdır.¹

İlaç etkileşimleri de gözden geçirilmelidir. Berotralstat, P-glikoprotein (P-gp) substrı biridir ve azalmış etki riski nedeniyle eş zamanlı P-gp indükleyicilerden kaçınılmalıdır.¹ 150 mg dozda berotralstat, CYP2D6 ve CYP3A4’ü orta derecede inhibe eder; bu nedenle klinik olarak küçük konsantrasyon artışları ciddi yan etkilere yol açabilecek bu enzimlerin substratları yakından izlenmeli veya doz ayarlaması yapılmalıdır.¹

Berotralstat kapsülleri 45’ten fazla ülkede onaylanmıştır.¹ BioCryst, her iki formülasyonu Empower Patient Services ile desteklemektedir; bu hizmet, özel eczanecilik ile sigorta, ulaşılabilirlik ve tedavi uyumuna destek bir araya getirmektedir.¹

1. BioCryst Pharmaceuticals. BioCryst announces U.S. FDA approval of ORLADEYO 150 mg oral pellets for adults and adolescents with HAE. Published October 21, 2026. Accessed October 22, 2026. [INSERT LIVE GLOBENEWSWIRE URL]
2. BioCryst Pharmaceuticals. BioCryst announces FDA approval of ORLADEYO (berotralstat) oral pellets, first and only oral prophylactic treatment for patients with HAE aged 2 to <12 years. Published December 12, 2025. Accessed October 22, 2026. https://ir.biocryst.com/node/27561
3. Orladeyo (berotralstat). BioCryst Pharmaceuticals; revised December 2025. Accessed October 22, 2026. https://www.biocryst.com/wp-content/uploads/sites/13/2025/12/ORLADEYO_USPI.pdf