FDA’den BCG Tedavisine Yanıt Vermeyen İdrar Kesesi Kanseri Hastaları İçin İlk İlaç Onayı

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairei (FDA), Bacillus Calmette-Guérin (BCG) ile birlikte kullanılan Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) ürününün onaylı kullanımını bugün genişletti; bu kapsamı, idrar kesesine yayılmamış ve BCG tedavisine yanıt vermemiş, yüksek dereceli yalnızca papiller idrar kesesi kanseri olan yetişkinleri de içerecek şekilde genişletti. Anktiva, BCG’ye yanıt vermemiş, yüksek dereceli yalnızca papiller hastalığı olan hastalar için onaylanan ilk FDA tedavisidir.

Onay, BCG’ye yanıt vermemiş kasaya girmeyen idrar kesesi kanseri (NMIBC) için tedavi değerlendirmesinde yeni bir FDA yaklaşımını işaret ediyor. Kurum, kararını Anktiva’nın ya papiller tümörlerle birlikte ya da olmadan CIS ile yetişkinlerdeki başka bir NMIBC formu için verdiği onayı destekleyen kanıtlara ve CIS ile yüksek dereceli yalnızca papillary hastalık arasındaki bilimsel benzerliklere dayandırdı.

“Hastaları, klinik uzmanları ve araştırmacıları dinleriz ve bilim yeni bir yaklaşımı desteklediğinde harekete geçeriz” şeklinde konuştu FDA’ın Onkoloji Mükemmelliği Merkezi Direktörü R. Angelo de Claro, M.D. “Anktiva için, bu kanserler arasındaki benzerliklere dair incelememiz, CIS hastalarındaki sonuçların üzerine inşa etmemizi ve yalnızca yüksek dereceli papiller tümörleri olan kişiler için tedavi seçeneklerini genişletmemizi sağladı. Bu yaklaşım, gelecekteki tedavilerin gelişimini yönlendirmeye de yardımcı olabilir.”

NMIBC, idrar kesenin kas tabakasına yayılmamış idrar kesesi kanseridir ve CIS ile papiller tümörleri içerebilir. CIS, idrar kesenin iç yüzeyi boyunca düz lekeler oluştururken, papiller tümörler iç yüzeyden idrar keseye küçük, parmak benzeri çıkıntılar halinde büyür. CIS her zaman derecelidir, papiller tümörler ise düşük veya dereceli olabilir. Dereceli kanserlerin büyüyüp yayılma olasılığı, dereceli kanserlerden daha yüksektir.

Yüksek riskli NMIBC tedavisi genellikle BCG ile başlar; BCG, bağışıklık sistemini idrar kesenin içinde kanserle savaşması için harekete geçirir. Ancak bazen kanser kalıcı olabilir veya geri dönebilir. Anktiva eklemek, bağışıklık sistemine kanserle savaşmanın başka bir yolunu verir ve kombinasyon, yalnızca BCG ile kontrol edilemeyen bazı kişilerde yardımcı olabilir.

Anktiva’nın CIS onayı, 77 yetişkinde ürünün etkinliğini değerlendiren bir deney (NCT03022825) ile desteklendi; deneydeki kişilerin bir kısmında ayrıca papiller tümörler de vardı. Altmış iki yüzde tam yanıt elde edildi, bu da takip değerlendirmeleri sırasında dereceli kanserin tespit edilmediği anlamına gelir; bu yanıtı alanların yüzde 58’i en az 12 ay, yüzde 40’ı ise en az 24 ay boyunca bu yanıtı korudu.

Bu genişletilen onay için FDA, CIS ile dereceli papiller tümörlerin önemli özellikleri paylaştığını gösteren klinik ve laboratuvar kanıtlarını bu sonuçlarla değerlendirdi. Sık sık birlikte ortaya çıkarlar, mikroskop altında ayırt etmek zor olabilir ve BCG tedavisi artık işe yamadığında geri dönme veya ilerleme riski yüksektir. Bu benzerlikler, Anktiva’nın CIS hastalarındaki etkinliğine dair kanıtların, dereceli yalnızca papillary hastalığı olan kişilere uygulanmasını destekledi.

Geliştiricilerin bu yaklaşımı uygulamasına yardımcı olmak için FDA, “Bacillus Calmette-Guérin-Unresponsive Nonmuscle Invasive Bladder Cancer: Developing Drugs and Biological Products for Treatment” taslak rehberini sonlandırmaya çalışıyor. Rehber, CIS hastalarındaki çalışmalarından elde edilen kanıtları kullanarak BCG’ye yanıt vermemiş, dereceli yalnızca papillary NMIBC için tedavi onayını desteklemenin tartışılmasını içermeyi amaçlıyor.

Anktiva, idrar keseye doğrudan bir kateter aracılığıyla BCG ile verilir. Haftada bir kez altı hafta boyunca verilir, kanserin nasıl yanıt verdiği temelinde ek tedavi yapılır. Tedavi en fazla 37 ay sürebilir. Kanserin ikinci altı haftalık kürden sonra sürmesi, geri dönmesi veya ilerlemesi ya da yan etkiler kabul edilemez hale gelmesi durumunda tedavi durdurulmalıdır.

En yaygın yan etkiler ve laboratuvar anormallikleri arasında ağrılı veya sık idrar yapma, ani idrar yapma ihtiyacı, idrarda kan, idrar yolu enfeksiyonları, kas veya eklem ağrısı, titreme, ateş ve kandaki kreatinin ve potasyum seviyelerinin artması yer alıyor. Anktiva’nın reçete bilgisi, idrar kesesinin tamamının veya bir kısmının alınması için ameliyatın ertelenmesinin kanserin bedenin diğer kısımlarına yayılmasına yol açabileceğini ve bunun ölümcül olabileceğini uyarıyor.

Onay, Altor BioScience, LLC’ye verildi.

Ek Kaynaklar

Medya:
FDA Yorum Talebi
202-690-6343

ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı’na bağlı bir ajans olan FDA, insan ve veteriner ilaçları, aşıları ve insan kullanımına yönelik diğer biyolojik ürünlerin güvenliğini, etkinliğini ve güvenliğini sağlayarak halk sağlığını korur; ayrıca tıbbi cihazları da kapsar. Ajans, aynı zamanda ulusal besin tedarikinin, kozmetiklerin, diyet takviyelerinin, ışık yayan elektronik ürünlerin güvenliğinden sorumlu olup tütün ürünlerinin düzenlenmesini de üstlenir.