ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), pediatrik ve yetişkin hastalar için Alexander hastalığının tedavisinde kullanılmak üzere Zanvastro (zilganersen) enjeksiyonunu onayladı. Zanvastro, FDA tarafından onaylanan ilk tedavi olup, hastalığın ilerlemesine neden olan protein birikimini doğrudan hedef alan ilk terapidir.
“Alexander hastalığı hastaları ve aileleri için, şimdiye kadar onaylanmış herhangi bir tedavi seçeneği yoktu; sadece hastalık ilerlerken destekleyici bakım sağlanıyordu,” dedi FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Nöroloji Bölümü Direktörü Emily Freilich. “Bugünün onayı bu topluluk için önemli bir dönüm noktasıdır ve bu nadir ve ciddi hastalığın altında yatan nedeni hedef alan ilk terapiyi sunmaktadır.”
Alexander hastalığı, glial fibrillary asidik protein (GFAP) üreten gen üzerindeki mutasyonlar nedeniyle ortaya çıkan nadir ve ilerleyici bir nörolojik bozukluktur. Bu protein anormal olduğunda, beyindeki destek hücrelerinde birikir ve zamanla sinir sistemine zarar verir. Hastalık, bir milyonda birinden daha az insanda görülür ve nöbetler, gelişimsel kilometre taşlarının kaybı, yürüme güçlüğü, kas zayıflığı ve beyin basıncının artması gibi çok çeşitli ciddi ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden sorunlara neden olabilir.
Zanvastro, anormal GFAP proteininin üretimini azaltarak, birikip daha fazla hasara yol açmadan önce çalışan bir tür ilaç olan bir antisenz oligo-nükleotittir. Eğitimli bir sağlık uzmanı tarafından her üç ayda bir omurilik kanalına enjekte edilir.
Zanvastro’nun etkinliği ve güvenliliği, 2 yaş ve üzeri pediatrik ve yetişkin hastaları içeren çok merkezli, randomize kontrollü bir klinik çalışmada (
NCT04849741
) ve 2 yaşın altındaki 4 hastanın yer aldığı açık etiketli bir alt çalışmada değerlendirildi. Alexander hastalığının bu kadar nadir olması ve hastaları geniş bir yaş aralığını etkileyebilmesi nedeniyle, FDA mevcut tüm kanıtları inceleyerek, bebeklikten yetişkinliğe kadar olan hastaları kapsayan bir endikasyonun desteklenip desteklenmediğine karar verdi.
Başlangıçta yürüme konusunda zorluk yaşayan 5 yaş ve üzeri hastalarda, Zanvastro ile tedavi edilenlerin 61. haftada tedavi almayanlara göre daha iyi yürüme hızına sahip olduğu görüldü. 2 ila 4 yaş arasındaki çocuklarda, yürüme hızı güvenilir bir ilerleme ölçütü olmadığı için, durma, yürüme, koşma ve zıplama dahil olmak üzere motor becerilerinin daha geniş bir değerlendirmesi kullanıldı. Zanvastro ile tedavi edilen çocukların bu ölçüde iyileşme gösterirken, kontrol grubundaki hastaların durumu kötüleşti.
2 yaşın altındaki hastalarda, doğrudan klinik veri sınırlıydı çünkü hastalık nadirdi ve eşzamanlı bir kontrol grubu yoktu. Farmakokinetik modelleme, bu yaş grubundaki ilaç seviyelerinin, aynı dozdaki daha büyük çocuklarda görülenlere benzer olmasının beklendiğini gösterdi. Bu gözlem, ayrıca bu çalışmada tedavi edilen 2 yaşın altındaki dört hastanın ve daha büyük pediatrik hastalarda gözlemlenen güvenlik verilerinin de desteğini aldı. Bu yaklaşım, en genç hastalar için de endikasyonu genişletirken, onay için gerekli olan kanıt standartlarını korumaya yardımcı oldu.
Zanvastro’nun en sık görülen yan etkileri arasında kusma, sırt ağrısı, öksürük, baş ağrısı ve lomber ponksiyon sonrası sendrom bulunur. Hastalar ve bakıcılar, menenjit belirtileri gösterirse sağlık uzmanlarına başvurmalıdır, çünkü Zanvastro ile tedavi edilen hastalarda aseptik menenjit bildirilmiştir. Tedavi kararları alırken hastaların ve sağlık profesyonellerinin ürünün tam bilgi kılavuzunu dikkatlice incelemeleri önemlidir.
Zanvastro, Alexander hastalığının ciddi ve nadir doğasını yansıtan ve FDA’nın nadir hastalık ilaç geliştirme konusundaki taahhüdünü gösteren
Nadir İlaç
,
Hızlı Takip
,
Çözümleyici Terapi
ve
Nadir Pediatrik Hastalık ve Öncelikli İnceleme Kuponu
gibi özel statülere sahiptir.
Zanvastro’nun Alexander hastalığının tedavisinde onaylanması, Ionis Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılmıştır.
Medya:
FDA Yorum Talebi”>FDA Yorum Talebi
Tüketici Hattı:
ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı’na bağlı bir kuruluş olan FDA, insan ve veteriner ilaçlarının, aşıların ve diğer biyolojik ürünlerin, tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve emniyetini sağlayarak halk sağlığını korur. Ajans ayrıca, ülkenin gıda tedarik zincirinin, kozmetik ürünlerin, takviye edici gıdaların, radyasyon yayan elektronik ürünlerin güvenliği ve emniyeti ile ilgili sorumluluğu üstlenir ve tütün ürünlerini düzenler.
