Tedavi Amaçlı Kullanılan Orak Hücre Hastalığı Tedavisinde 9-12 Aylık Karar Dönemi

Stacey Rifkin-Zenenberg, DO, Orak Hücre Hastalığı Farkındalık Ayı kapsamında gen terapisi ile tümogeneik kök hücre nakilini karşılaştırıyor.

Uygun bir bağışçı kardeşe sahip olmayan orak hücre hastaları için, tedavi yöntemleri geçmişte daha sınırlıydı. Şimdi, gen terapisi bir alternatif sunuyor; ancak bunun da kendine özgü bir dezavantajı var: genellikle 9 ila 12 ay süren bir süreç, bu da en çok acil müdahale gerektiren hastalar için her zaman uygun olmayabiliyor.

Orak Hücre Hastalığı Farkındalık Ayı’nın dikkatleri bu duruma çektiği dönemde, HCPLive, Joseph M. Sanzari Çocuk Hastanesi’nde pediatrik hematoloji/onkoloji programının direktörü olan Stacey Rifkin-Zenenberg, DO ile yaptığı bir sohbeti yeniden paylaşıyor: Bu uzman, her hasta için gen terapisi ile tümogeneik kök hücre nakli arasındaki dengeyi nasıl değerlendiriyor?

Son yıllarda, gen terapisi orak hücre hastalarına yönelik tedavi seçenekleri arasında daha yaygın hale geldi. Tümogeneik kemik iliği nakli ise 1980’lerin başından beri standart bir tedavi yöntemi olarak uygulanıyor; bu süreç, hem orak hücre hastalığına hem de lösemiye sahip olan ve her iki hastalıktan da kurtulan ilk hasta ile başladı. O zamandan beri, hastaların kemik iliği nakline yönlendirilmesi için bir çaba gösterildi; başlangıçta en şiddetli vakalar için uygulanırken, daha sonra standart hale geldi: Eğer hastanın uygun bir kardeşi varsa, bu kardeşten nakil yapılması imkanı doğuyor. Ancak, iyi bir oranda hastanın kardeşi veya uygun bir bağışçı bulunmamaktadır ve tam da bu noktada gen terapisi devreye giriyor. Gen terapisi, hastanın kendi hücrelerini kullanarak tedavi yöntemini uyguluyor. Bu yöntem oldukça başarılı sonuçlar veriyor; birçok şirket tarafından uygulanıyor, Amerika Birleşik Devletleri’nde birçok yetkili tedavi merkezi mevcut ve çoğu sigorta şirketi de bu tedaviyi karşılıyor. Bu durumun, gen terapisinin hastalar için daha yaygın bir tedavi seçeneği haline gelmesini umut ediyoruz.

Standart uygulama ise, eğer hastanın doku uyumu olan (kan grubu uyumu değil) bir kardeşi varsa, öncelikle bu kardeşten nakil yapılmasıdır. Eğer uygun bir kardeş bulunmuyorsa, tedavi seçenekleri hastanın durumuna göre değerlendirilir. Gen terapisi kesinlikle iyi bir alternatif olsa da, genellikle 9 ila 12 ay gibi daha uzun bir süre gerektirir. Bu nedenle, hastanın durumu çok acilse, aile dışından bir bağışçı bulunabilirse, tümogeneik nakil daha hızlı bir çözüm olabilir; ancak bu da bağışçıların mevcudiyetine bağlıdır.

Bu tedaviyi gören birçok hasta tamamen iyileşiyor ve orak hücre hastalığının belirtileri ortadan kalkıyor. Şimdi, bu hastaların uzun vadede organ fonksiyonları açısından nasıl bir performans göstereceğini ve psikososyal açıdan nasıl bir yaşam sürdüğünü görmek önemli.

Orak hücreli tüm hastalarla, mümkünse doğum sonrası taramada, tedavi seçenekleri hakkında konuşulmalıdır. Eğer bu mümkün olmazsa, hasta ne zaman olursa olsun bu konuda bilgilendirilmelidir ve yetkili bir merkezde tedavi imkanı sağlanmalıdır.

Binlerce klinik uzmanı gibi siz de yeni tedaviler, klinik veri analizleri ve uzman görüşleri hakkında bilgi sahibi olmak ister misiniz? HCPLive’a bugün abone olun.

Ücretsiz · Her zaman aboneliği iptal edebilirsiniz · Abonelik yaparak gizlilik politikamızı kabul etmiş olursunuz.