FDA, Tekrarlayan Solunum Yolları Tümörlerinde Kullanılan İlk Plazmid DNA Temelli İmunoterapiyi Onayladı

Hemen Yayın İçin:

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairei (FDA), bugün, insan papilloma virüsü (HPV) nedeniyle solunum yollarında küçük, siğil benzeri oluşumların ortaya çıkmasına yol açan nadir bir hastalık olan tekrarlayan solunum yolları siğilleri (RRP) tedavi etmek için yetişkinlerde, Voceryq (doruxapapogene ralaplasmid ve lalikinogene sifuplasmid-gxfd) için hızlandırılmış onay verdi. ABD’de plazmid DNA temelli bir immunterapinin ilk onayı olan bu karar, hastalığın kök nedenine hedef alan ve cerrahi müdahalenin yükünü azalttığı gösterilen, tedavi seçenekleri sınırlı hasta grubu için önemli bir ilerleme niteliği taşıyan yeni bir terapötik seçenek sunuyor.

“Tekrarlayan solunum yolları siğilleriyle yaşayan yetişkinler, hastalıklarını yönetmek için tekrarlayan cerrahilerin yol açtığı yorucu ve durmayan bir döngüyle sık sık karşılaşıyor ama hastalıktan gerçekten kurtulamıyor. Bugünkü onay, vücudun kendi bağışıklık sistemini RRP’nin altında yatan nedenle savaşması için kullanan, anlamlı bir bilimsel atılım temsil ediyor,” Biyoürün Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) Direktörü Karim Mikhail, B. Pharm., M.S. tarafından belirtildi. “Hastalar için bu, daha az cerrahi müdahale, daha az kesinti ve kendi şartlarıyla yaşama daha fazla zaman anlamına gelebilir. FDA, bu olanakın hastalara ulaşmasına yardımcı olmaktan gurur duyuyor.”

Kurum, hızlandırılmış onayı, Voceryq’nin RRP’li yetişkin hastalarda siğillerin çıkarılması için gereken cerrahi müdahale sıklığını azelttiğini gösteren klinik deney verilerine dayandırdı; bu, klinik faydayı makul şekilde öngören ara bir klinik uç noktadır. Hızlandırılmış onay yolu, FDA’nın sürrogat veya klinik faydayı makul şekilde öngören ara bir klinik uç noktaya yönelik etkiye dayanarak ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıklar için ilaç veya biyoürünleri onaylamasına olanak tanır. Üretici, Voceryq’nin klinik faydasını doğrulamak ve açıklamak için onay sonrası klinik deneyler yürütmek zorundadır.

RRP, HPV’nin 6 ve/veya 11 tiplerinin yol açtığı siğil benzeri oluşumların soluk borularında, en sık ses kutusu olarak bilinen larinks etrafında, özellikle ses tellerinde oluştuğu nadir ve kronik bir hastalıktır. Papyilloma olarak adlandırılan bu oluşumlar ses kısıklığı, kronik öksürük ve ses değişiklikleri gibi belirtilere yol açabilir; ciddi vakalarda soluk borularının diğer bölümlerine yayılarak nefes almada zorluğa neden olabilir. Cerrahi müdahaleyle oluşumlar çıkarılabilsin, hastalığın iyileşmesi mümkün değildir ve virüs oluşumlar çıkarıldıktan sonra da dokuda yaşamaya devam ettiği için hastalar genellikle yıllar süren tekrarlı operasyonlara ihtiyaç duyar. Bazı vakalarda RRP’nin zamanla kanserleşme riski taşır.

Voceryq, vücut hücrelerine iki plazmid (orijinal olarak bakterilerden elde edilen küçük DNA parçaları) teslim eden, bunlardan biri RRP’ye neden olan HPV tiplerinin (6 ve 11) belirli proteinleri için genetik talimatları, diğeri ise IL-12 adı verilen bağışıklık tepkisini artıran bir molekülü içeren, rekombinant plazmid DNA temelli bir immunterapidir. Terapi, bağışıklık sistemini RRP’ye neden olan HPV tiplerine yanıt verip saldırmaya uyarmak üzere tasarlanmıştır. Voceryq, dozu teslim eden ve elektroportasyonu kolaylaştıran CELLECTRA 5PSP cihazı kullanılarak kas içine (IM) enjeksiyon yoluyla uygulanır; elektroportasyon, kısa elektrik darbeleriyle hücre zarlarında geçici ve geri döndürülebilir delikler açarak Voceryq’in vücut hücrelerine teslimini sağlayan bir tekniktir.

Voceryq’in güvenliği ve etkinliği, RRP tanısı konmuş 32 yetişkinde açık etiketli çok merkezli bir klinik deney ile değerlendirildi. Deneye katılan hastalarda Voceryq tedavisinden önceki 12 ay içinde, deney başlangıcında planlanmış bir cerrahi müdahale de dahil olmak üzere en az iki larinks-trakea papyilloma ameliyatı geçirmiş olmaları gerekiyordu. En az üç temel ameliyat geçiren 26 hastadan yediği (%27) tedaviden sonraki ilk yılda herhangi bir cerrahi müdahale gerektirmeden geçti.

Voceryq’a en sık bildirilen adverse reaksiyonlar enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı, yorgunluk, hipertansiyon (yüksek kan basıncı), bulantı ve baş dönmesidir. Elektroporasyon tekniği ile ilişkili adverse etkiler kısa süreli kas kasılmaları veya tetani, enjeksiyon bölgesinde geçici kanama, kaygı, baş dönmesi ve baş dönmesi içeren vazovagal reaksiyonlar, kreatin fosfokinazda geçici değişiklikler, enjeksiyon bölgesinde eritema (cilt kızарılığı) ve enjeksiyon bölgesinde ağrı içerebilir.

FDA, Voceryq için Breakthrough ve Orphan Drug (İlçiz İlaç) tanımlamalarını verdi. FDA, Voceryq’a Inovio Pharmaceuticals, Inc. için hızlandırılmış onay verdi.

Medya:
FDA Yorum Talebi
202-690-6343

ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı’na bağlı bir ajans olan FDA, insan ve veteriner ilaçları, aşıları ve insan kullanımı için diğer biyolojik ürünlerin yanı sıra tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve güvenliğini sağlayarak halk sağlığını korur. Ajans aynı zamanda ülkenin besin tedarikinin, kozmetiklerin, diyet takviyelerinin, ışık yayan elektronik ürünlerin güvenliğinden ve tütün ürünlerinin düzenlenmesinden de sorumludur.