Eylül 2026 ayında hematoloji alanında demir eksikliğinin tanısında kullanılan serum ferritin değerleri için yeni eşiklerin belirlendiği; hemofili A ve B’de marstacimab (Hympavzi) onayının daha genç yaş gruplarına kadar genişletildiği ve orak hücre hastalığında tedavi seçiminde karşılaşılan 9-12 aylık üretim sürecinin yarattığı kritik karar anı tartışıldığı bir döneme girildi. Amerikan Hematoloji Derneği (ASH), demir eksikliği tanısında referans aldığı ferritin eşiklerini yükselterek önceki tanı sınırının hemen üzerinde kalan, kansızlığı olmayan hastaları bile tespit etme imkanı sundu; ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ise kan pırdanmasını engelleyen anti-tissue factor pathway inhibitor anticisiminden oluşan marstacimab’ın kullanımını 6-11 yaş arası çocuklara ve faktör inhibitöri bulunan hastalara genişletti.
Bu üç gelişme, hematoloji pratiğinde tanı standartlarının yeniden belirlenmesi, nadir kan hastalıklarında tedavi erişiminin yaygınlaştırılması ve iyileştirici tedaviler arasında hasta durumuna göre kişiselleştirilmiş bir seçim yapılması açısından öne çıktı.
Demir Eksikliğinde Ferritin Eşik Değerleri Yeniden Belirlendi
ASH, Blood Advances dergisinde yayımladığı yeni yönergelerle demir eksikliğinin tanısında kullanılan serum ferritin eşiklerini yükseltti. Yeni belirledği değerlere göre 9 ay ile 4 yaş arasındaki çocuklarda 20 ng/mL veya altında; adet gören ya da hamile yetişkinlerde 30 ng/mL veya altında; şiddetli adet kanaması olan ya da hameliyken kansızlığı bulunan hastalarda 50 ng/mL veya altında ve iltihaplı (enflamatuar) durumda yetişkinlerde ise 100 ng/mL’den düşük bir değer ya da transferrin doygunluğunun %20’nin altına düşmesi tanıda belirleyici kabul edildi.
Tanı eşiklerindeki bu yükseliş, önceki tanı sınırının hemen üzerinde kalan ve dolayısıyla kaçırılabilen hastaların tespit edilmesini sağlayacak. Bu kapsamda kansızlığı gösteren belirtiler taşımayan ancak ferritin değerleri artık tanıda anlamlı sayılan kişiler de değerlendirilebilecek. ASH’nin demir eksikliğinde tedavi yaklaşımlarını içeren yönergelerinin 2027 yılında yayımlanması bekleniyor.
Hemofili A ve B’de Marstacimab Onayı Genç Hastalara Kadar Genişletildi
Kan pırdanmasını önleyen anti-tissue factor pathway inhibitor anticisiminden oluşan marstacimab (Hympavzi), FDA tarafından 8 Haziran 2026 tarihinde yapılan güncellemeyle 6-11 yaş arası çocuklara ve hemofili A ile B’de faktör inhibitöri bulunan, 12 yaşından büyük hastalara kadar onaylandı. Bu genişleme, tedavi seçenekleri sınırlı olan ve engelleyici (inhibitör) gelişmiş hastalarda yeni bir profilaksis seçeneği sunması açısından klinik pratikte önemli bir adım olarak değerlendiriliyor.
ASH Issues New Ferritin Thresholds for Iron Deficiency Diagnosis başlıklı değerlendirmenin ardından, marstacimab’ın onayındaki bu genişlemenin hekimlere etkisini ve onu destekleyen BASIS deneyinin veri sonuçlarını inceleyen bir soru-cevap (FAQ) belgesinin de hazırlandığı belirtildi.
Iyileştirici Orak Hücre Tedavisinde 9-12 Aylık Karar Anı
Orak hücre hastalığında iyileştirici tedavi seçenekleri olarak sunulan allojenik kök hücre nakli ile otolog gen tedavisi arasındaki seçim çoğu zaman süreye bağlı biçimde şekilleniyor. Hackensack Üniversitesi Tıp Merkezi’nde Joseph M. Sanzari Çocuk Hastanesi’nden Stacey Rifkin Zenenberg, DO, donor bulunduğinde standart yaklaşımın eşleşmiş kardeş nakli olduğunu; uyumlu donor bulunmayan hastalarda ise otolog gen tedavisinin tercih edildiğini açıkladı.
Zenberg, gen tedavisinin üretim sürecinin 9 ile 12 ay sürmesinin, daha ağır hastalık tabanı gösteren ve aceleyle tedavi edilmesi gereken hastalar için bir engel olabileceğini vurguladı. Bu nedenle hekimlerin, özellikle durumları kritik olan hastalarda nakil yolunu tercih edebileceğini belirtti.
Klinik olarak iyileştirici seçenekler arasında karar verirken temel belirleyici süre oluyor; gen tedavisinin 9-12 aylık üretimi, daha acil tedavi gereştiren hastalarda alojenik kök hücre naklinin tercih edilmesine yol açabiliyor.
Stacey Rifkin Zenenberg, DO — Joseph M. Sanzari Çocuk Hastanesi, Hackensack Üniversitesi Tıp Merkezi
Bu üç gelişme, Eylül 2026 ayında hematoloji pratiğinin ön plana çıkardığı tanı standartlarının güncellenmesi, nadir kan hastalıklarında tedavi erişiminin yaygınlaştırılması ve iyileştirici tedaviler arasında hasta durumuna göre kişiselleştirilmiş bir seçim yapılması açısından öne çıktı.
[…] […]