Hemofili Bakımında Sıfır Kanama Ötesinde İşlevsellik: Doris Quon’dan Eklem Ağrısının Ayırt Edilmesi

Hemofili A tedavisinde öngörücü (profilaks) uygulamalar kanamaları önlemede büyük ilerleme kaydets de, eklem hasarı yerleşmiş hastalarda kanamanın kontrol altında olması kronik ağrı yaşamaya devam edebiliyor. Bunu Los Angeles’taki Orthopaedic Institute for Children bünyesindeki Orthopaedic Hemophilia Treatment Center’ın tıbbi direktörü Doris Quon, MD, PhD açıklıyor.

HCPLive’a verdiği röportajda Quon, kronik eklem hastalığına (artropati) bağlı ağrı ile devam eden eklem kanamasına ağrını ayırt etmenin önemini ve hemofili bakımında fiziksel işlevselliğe ve bağımsızlığa verilen artan önemi dile getirdi.

Eklem hastalığının yükü, profilaksije rağmen önemli düzeyde sürüyor. İnhibitörü olmayan orta veya ağır hemofili A’lı yetişkinleri içeren 5 Avrupa ülkesinde yapılan kesitsel (cross-sectional) bir araştırmada, katılımcıların yaklaşık üçte ikisinde hemofiliye bağlı eklem bulguları saptandı. Eklem hasarı olan hastalar, olmayanlara göre daha fazla ağrı, daha sık ağrı ilacı kullanımı ve sağlıkla ilişkisi daha düşük yaşam kalitesi bildirdi.¹

Point-of-Care Ultrason ile Eklem Kanamalarının Tespiti

“İlk yapacağım şey, bunun kronik ağrı mı yoksa kronik ağrının üzerine akut (keskin) bir artróz mu olduğunu ayırt etmek,” dedi Quon.

Bu değerlendirmenin önemli bir parçası, hastaların semptomlarına katkıda bulunabilecek klinik altı kanamalar ya da mikrokanamalar yaşayıp yaşamadıklarını belirlemek.

Quon’un merkezinde point-of-care ultrasonografi, olası eklem ağrısı kaynaklarını belirlemeye yardımcı olmak için detaylı hasta öyküsüyle birlikte klinik değerlendirmelere dahil ediliyor.

Bu yaklaşımı destekleyen araştırmalar, radyolog olmayanlar tarafından kullanılmak üzere tasarlanmış standartlaşmış bir muskuloskeletal ultrasonografi protokolü olan Joint tissue Activity and Damage Exam (JADE) ile yapılan çalışmayı içeriyor. Bu çalışma, ultrsonografik görüntülerin ağrılı eklemlerle ilişkili hemarthrosis’ı tespit etmeye yardımcı olduğunu buldu. Quon, kanamalı hastalarda ardışık ultrason ölçümlerinin tutarlılığını ve eklem sağlığı parametreleriyle ilişkilerini değerlendiren çalışmanın eş yazarlarından biriydi.²

Kişiselleştirilmiş Çok Yönlü Yaklaşım

Ultrason bulguları aktif bir kanamaya işaret ettiğinde Quon, faktör değişimiyle tedavi etmeyi tarif ediyor. Devam eden kanama olduğuna dair kanıt yoksa, odak yerleşmiş eklem hasarıyla ilişkili kronik ağrının yönetimine kayıyor.

Kronik eklem ağrısı için kişiselleştirilmiş, basamaklı bir yaklaşım farmakolojik tedavi, fizikal terapi ve gerektiğinde ortopedik değerlendirmeyi birleştiriyor. Başlangıç ilaç seçenekleri asetaminofen ve Quon’un merkezinin kullandığı selektif siklooksigenaz-2 (COX-2) inhibitörleri olan selekoksibi içeriyor. Hastanın belirtileri ve tedaviye yanıtına bağlı olarak gabapentin gibi ek ilaçlar değerlendirilebilir.

Fizikal terapi, hastaların ilaca aşırı derecede güvellenmeden ağrıyı yönetmelerine ve işlevlerini korumalarına yardımcı olan yönetim yaklaşımının bir bileşeni. Kalıcı belirtilerde Quon, eklem ya da kortikosteroid enjeksiyonları gibi ek girişimler değerlendirmek için hastaları ortopedik değerlendirmeye yönlendirebiliyor.

Bu yaklaşım yerleşmiş hemofilik artropatinin yönetiminde bir zorluğu yansıtıyor: Profilaks daha fazla eklem kanama riskini azaltsa da, mevcut eklem hasarını ya da buna bağlı kronik ağrıyı tersine çeviremeyebilir.

Sıfır Kanama’dan Daha Fazla İşlevselliğe

Quon aynı zamanda hemofili A tedavisindeki ilerlemenin uzun vadeli bakım için beklentileri nasıl değiştirdiğini de anlattı. Tarihsel olarak tedavi öncelikli olarak hayatı tehdit eden kanama olaylarını önlemeye odaklanıyor ve yıllık kanama oranları (annualized bleeding rates) etkinliğinin ana ölçüsüydü. Profilaktik seçenekler iyileşince, sıfır kanamaya ulaşmak giderek ulaşılabir bir hedef haline geldi; Quon bazı klinik deneylerde hastaların yarısından fazlasının artık bu eşide ulaştığını belirtiyor.

Bununla birlikte, uzatılmış yarı ömürlü faktör ürünlerinin, nonfactor tedavilerin ve gen terapisinin kullanılabilirliği, kanama önlemesinin ötesinde sonuçlar değerlendirmek için fırsatlar da doğurdu.

Quon’a göre bir sonraki adım fiziksel işlevselliği, bağımsızlığı ve “hemofili özgür zihin” olarak tanımladığı şeyi iyileştirmek; bu da hastaların durumlarının günlük zorunlulukları ve sınırlamalarıyla daha az tüketilmesi anlamına geliyor.

Kullanım yükünü azaltmak bu değişimin bir parçası. Yeni tedavilerle bazı hastalar artık faktör infüzyonlarını haftada 3 ya da 4 kez gerektirmiyor; iyileşmiş kanama kontrolü, daha önce çok riskli sayılabilecek etkinliklerle ilgili endişeleri azaltabiliyor.

Bununla birlikte yerleşmiş artropatiyle yaşayan hastalar için kalıcı ağrıyı ele almak, onların bu ilerlemelerden yararlanmalarına yardımcı olmanın önemli bir parçası. Avrupa anketinde belgelenen profilaksije rağmen eklem hastalığının sürdüğü yükün, kanama sonuçlarının yalnızca hastaların genel tedavi deneyimini yakalamayabileceğini vurguluyor.¹

“Sadece kanama ve kanamamanın tek konu olduğu düşüncesinden daha fazla işlevselliğe ve daha fazla bağımsızlığa geçişi başladık; kendinizi sadece masa başı işine limitlememek, aksine yürüyüş, bisiklet sürmek gibi etkinliklerin tadını çıkarmak.”

Doris Quon, MD, PhD

Editör Notu: Quon’un açıklamaraları Bayer, BioMarin ve Sanofi’yi içeriyor.