Voceryq İçin FDA Hızlandırılmış Onay Kazanıldı: Nükseten Solunum Yolu Papillomatozu

Kaynak: ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA)

ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), recurrent solunum yolu papillomatozisi (RRP) olan yetişkinlerde cerrahi papilloma ekziyon sıklığını azaltmak için doruxapapogene ralaplasmid ve lalikinogene sifuplasmid-gxfd (Voceryq)’e hızlandırılmış onay verdi ve ABD’de onaylanan ilk plazmid DNA temelli immunterapinin unvanını kazandı.1,2

Ana şirket Inovio, onayı 30 Ekim 2026 tarihinde duyurdu. Onay, açık etiketli, çok merkezli RRP-001 çalışmasından alınan tam yanıt verilerine dayanıyor.1,2

“VOCERYQ’nin onayı, RRP hastalarının yaşam kalitesini iyileştirmede önemli bir adım; her cerrahi ses.teli (larinks) yaralanması riski taşıyor,” dedi Johns Hopkins Üniversitesi Kulaq Buru Boğaz Anabilim Dalı Doçenti ve Inovio’nun RRP-001 çalışmasının araştırmacılarından Simon Best. “RRP tanısı konulduktan sonra bakım standardının, RRP hastalarının çıkarlarına en uygun şekilde, cerrahi müdahalelerden hızlıca immunterapilere kaymasını sağlamalıyım.”

Onay, FDA’nın RRP olan yetişkinler için adenovirüs vektör temelli immunterapi olan zopapogene imadenovec-drba (Papzimeos)’yu onaylamasından bir yıldan biraz fazla bir süre sonra geldi.3 Voceryq, 2 plazmidi taşır. Biri HPV-6 ve HPV-11 antijenlerini kodlar, diğeri ise bağışıklığı artıran sitokin interleukin-12 (IL-12)’yi kodlar.2

Voceryq, DNA’nın hücrelere girmesine yardımcı olmak için elektroperasyon kullanan CELLECTRA 5PSP cihazı ile kas içine enjeksiyon yoluyla verilir.2 FDA, ilaç ve cihazı birlikte onayladı.1

Voceryq için RRP-001 Çalışması Ne Gösterdi?

RRP-001, önceki 12 ayda en az iki papilloma ekziyon cerrahisi—including çalışma girişinde planlanmış bir cerrahi dahil olmak üzere, 32 RRP yetişkinini çalışmaya aldı.2 Inovio’ya göre, çalışmanın tüm 32 katılımcısı çalışmayı tamamladı.1

İlk dozdan önce hastalara görünür papillomların standart bakım cerrahi ile azaltılması uygulandı. Ardından 9 haftalık bir doz rejimi izledi. Protokole göre, doz penceresi sırasında ek ekziyon cerrahisi gerekmedi.1

Efikasite popülasyonu, kayıttan önceki 12 ay içinde 3 veya daha fazla ameliyat geçiren 26 hastadan oluşuyordu. Ortalama 4,5 temel ameliyatları vardı (aralık, 3-8). Bu grupta, 12 aylık takipte cerrahi girişim gerekmemesi olarak tanımlanan tam yanıt, %27 (7/26; %95’lik güven aralığı, %12-%48) oranında elde edildi.1,2

RRP-001’in kontrol kolu yoktu. FDA, kararını ameliyat sıklığındaki azalmaya dayandırdı; bu, klinik faydayı öngörmesi muhtemel sayılan ara bir klinik uç nokta.2 Inovoe’ye göre, bu tür tam yanıtların hastalığın tedavi edilmemiş doğal seyirinde beklenmesi beklenmiyor.1

“Tekrarlayan solunum yolu papillomatozuyla yaşayan yetişkinler, sıklıkla tekrarlanan ameliyatların yol açtığı yorucu ve durmak bilmeyen bir döngüyle, hastalıklarını yönetmekle meşgul olurlar ama onu gerçekten geride bırakamazlar. Bugünkü onay, vücudun kendi bağışıklık sistemini RRP’nin altında yatan nedene karşı kullanabilen plazmid DNA temelli bir immunterapinin, anlamlı bir bilimsel atılımı temsil ediyor,” dedi Merkezi Biyolojik Ürünler Değerlendirmesi ve Araştırması Merkezi (CBER) Direktörü Karim Mikhail, BPharm, MS. “Hastalar için bu, daha az ameliyat, daha az kesinti ve kendi şartlarıyla yaşamlarını sürdürmek için daha fazla zaman anlamına gelebilir. FDA, bu olanakın erişilebilir hale gelmesine yardımcı olmaktan gurur duyuyor.”

Voceryq ile İlgili Güvenlik Değerlendirmeleri Nelerdir?

En sık görülen adverse reaksiyonlar, her biri hastaların %5’inden fazlasında şunlardı:1,2

• enjeksiyon bölgesi reaksiyonları
• kafa ağrısı
• yorgunluk
• yüksek tansiyon
• bulantı
• baş dönmesi

Inovoe, tedaviyle ilişkili reaksiyonların çoğunun 1. veya 2. derecede ve geçici olduğunu bildirdi. Yaygın 4. veya 5. derece adverse olay görülmedi.1

Ekin etiketindeki uyarılar ve önlemler enjeksiyon bölgesi reaksiyonlarını içeriyor; Inovoe, hastaların her tedavi sonrası en az 30 dakika boyunca izlenmesini öneriyor.¹ FDA’ya göre elektroperasyonun olası etkileri şunlardır:2

• kısa süreli kas kasılmaları veya tetani
• enjeksiyon bölgesinde geçici kanama
• kaygı
• vazovagal reaksiyonlar
• kreatin fosfokinazda geçici değişiklikler

Clinisyenler, cihazı yerleştirilmiş bir kalp defibrilatörü veya pacemaker’ın bulunduğu tarafta kullanımdan kaçınmalıdır. Aynı zamanda metal implantları veya cilt anormalliklerini içeren tedavi alanlarından da kaçınmalıdır.1

Sürekli onay, klinik faydayı doğrulayan bir doğrulama denemesine bağlı olabilir. Inovio, taslak protokolü 2026 sonuna kadar FDA’ya sunmayı, nihai protokol uyumunu ise 2027’nin ortalarında beklemeyi açıkladı.1,2

Inovio, sipariş ve sevkiyatın onaydan yaklaşık 60 gün sonra başlamasını, tam ticari sahada yaygın kullanımsa 2027’nin ilk çeyreğinde gerçekleşmesini öngörüyor. Voceryq, FDA’dan Nadir Hastalık İlaçları (Orphan Drug) ve İleri Teknoloji (Breakthrough Therapy) statülerini aldı. Geliştirme adı olan INO-3107 ile ayrıca Avrupa Komisyonu nadir hastalık ilaçları statüsüne sahip.1,2

1. INOVIO Pharmaceuticals. INOVIO, yetişkinlerde tekrarlayan solunum yolu papillomatozunda (RRP) cerrahi sıklığını azaltan bir immunterapinin FDA tarafından hızlandırılmış onayını duyurdu. 30 Ekim 2026’da yayımlandı. 30 Ekim 2026’da erişildi.
2. US Food and Drug Administration. FDA, yetişkinlerde tekrarlayan solunum yolu papillomatozunda kullanılan ilk plazmid DNA temelli immunterapini onayladı. 30 Ekim 2026’da yayımlandı. 30 Ekim 2026’da erişildi.
3. US Food and Drug Administration. FDA, tekrarlayan solunum yolu papillomatozunda kullanılan ilk immunterapini onayladı. 14 Ağustos 2025’te yayımlandı. 30 Ekim 2026’da erişildi.