ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Martine Rothblatt liderliğindeki United Therapeutics Corporation tarafından geliştirilen, günlük tek doz olarak alınan, IP (prostacyclin) reseptör agonisti olan ralinepag‘ın yeni ilaç başvurusunu (NDA) kabul etti. Bu gelişme, 24 Ağustos 2026’da yapılan açıklamada, ADVANCE OUTCOMES klinik çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bu çalışmada, ralinepag grubunda tedavi gören hastaların, plasebo grubuna göre hastalığın kötüleşmesi riskinde %55 azalma göstermesi dikkat çekiciydi. FDA’nın hedef tarih olan 24 Haziran 2027’e kadar karar vermesi bekleniyor.
United Therapeutics CEO’su Martine Rothblatt yaptığı açıklamada, “Ralinepag, pulmoner arteriyel hipertansiyon (PAH) ile yaşayan yetişkinler için önemli bir fark yaratma potansiyeline sahip. Bu karmaşık ve yaşamı tehdit eden hastalık, günlük yaşamı olumsuz etkileyebilir ve sağ kalp yetmezliğine yol açabilir,” dedi. “İlaç başvurusunun kabul edilmesiyle, PAH hastalarına yeni bir tedavi seçeneği sunmaya bir adım daha yaklaştık.”
Ralinepag’ın potansiyeli:
Eğer onaylanırsa, ralinepag, PAH hastaları için ilk günlük oral prostacyclin ajanı olacak. Mevcut oral, inhalasyon ve parenteral prostacyclin pathway ajanları genellikle birden fazla doza veya sürekli uygulamaya ihtiyaç duyarken, ralinepag daha basit bir rejim sunma potansiyeline sahip.
ADVANCE OUTCOMES çalışması:
Ralinepag’ın etkinliği, global multicenter ADVANCE OUTCOMES faz 3 çalışmasında gösterildi. Bu çalışmaya 687 PAH hastası dahil edildi ve hastalar 1:1 oranında ralinepag veya plasebo aldı. Birincil son nokta, ölüm, hastaneye yatış, parenteral veya inhalasyonlu prostacyclin ajanlarına başlama, hastalığın ilerlemesi veya yetersiz uzun süreli klinik yanıt gibi durumları içeren “hastalığın kötüleşmesi” olaylarının zamanıydı. Çalışma sonuçları, The Lancet dergisinde yayınlandı.
Güvenlik Profili:
United Therapeutics’e göre, ralinepag’ın güvenlik profili bilinen prostacyclin ile ilişkili yan etkilerle uyumlu olup yeni bir güvenlik sinyali gözlenmemiştir.
Ek Bilgiler:
Ralinepag şu anda herhangi bir endikasyon için onaylanmamıştır ve PAH tedavisinde hala araştırma aşamasındadır.
