ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yetişkinlerde dermatomiyozit tedavisinde kullanılmak üzere ilk ağızdan alınan ilacı onayladı. On yıllardır, dermatomiyozit hastaları semptomlarını yönetmek için sınırlı tedavi seçeneklerine sahip. Lisraya’nın onayı, hastalara etkili bir oral tedavi seçeneği sunarak önemli bir yeni alternatif sunuyor.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Nikolay Nikolov, “Uzun zamandır dermatomiyozit hastaları, etkili tedaviler için önemli bir ihtiyacı karşılayamıyor ve genellikle diğer hastalıklar için tasarlanmış terapilere başvuruyor” dedi.
“Bugünün onayı anlamlı bir adım. Hastalara ve sağlık hizmeti sağlayıcılarına bu nadir ve yorucu hastalığın kontrolüne yardımcı olan onaylanmış bir oral terapi seçeneği sunuyor.”
Dermatomiyozit, bağışıklık sisteminin kaslara ve cilde saldırdığı nadir bir otoimmün hastalıktır. Bu durum kronik inflamasyona, ilerleyici kas zayıflığına ve karakteristik cilt döküntülerine neden olur. Lisraya, günde bir kez alınan oral bir tablettir ve Janus kinaz (JAK/TYK2) inhibitörü olarak çalışır. JAK yollarını bloke ederek, bu yollar vücudun bağışıklık ve inflamasyon yanıtlarında önemli bir rol oynar. Lisraya, kaslara ve cilde zarar veren zararlı inflamasyonu azaltmaya yardımcı olur ve hastalığın kontrolü için etkili bir yeni seçenek sunar.
Lisraya’nın etkinliği ve güvenliliği, 241 yetişkin dermatomiyozit hastasının katıldığı, randomize, çift kör, çok merkezli, plasebo kontrollü bir faz 3 çalışmasında ( NCT05437263 ) değerlendirildi. Katılımcılar, Lisraya (brepocitinib) 30 mg günde bir kez, brepocitinib 15 mg günde bir kez veya plasebo alacak şekilde rastgele seçildi ve 52 haftalık bir tedavi süresi uygulandı. Çalışma, hastanın dermatomiyozitinin ne kadar iyileştiğini değerlendirmek için kullanılan standart bir ölçme aracı olan Total Improvement Score (TIS) skorunu 52. haftada ölçtü. Bu skor, kas gücü, fiziksel fonksiyon, cilt ve diğer hastalık belirtileri, kas enzimleri ve hem doktorun hem de hastanın genel sağlık durumu hakkındaki değerlendirmeleri gibi altı alandaki değişiklikleri takip eder.
Lisraya 30 mg kullanan katılımcılar, plasebo alanlara kıyasla 52. haftada daha yüksek bir ortalama TIS skoruna (daha fazla klinik yanıt ve hastalık kontrolü göstergesi) sahipti. Ayrıca fiziksel fonksiyonlarında ve cilt belirtilerindeki iyileşmeleri gösterdiler ve 48. haftaya kadar kortikosteroid kullanımını azaltma olasılıkları daha yüksekti.
Lisraya’ya bağlı en sık görülen yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, yorgunluk, idrar yolu enfeksiyonu ve mide bulantısı yer aldı. Lisraya 30 mg kullanan hastaların %6’sında, plasebo verilenlerin %11’inde olduğu gibi tedavi nedeniyle ilaç kullanımı durduruldu. Lisraya, ciddi enfeksiyonlar, tüm nedenlere bağlı artan ölüm oranı (herhangi bir nedenle ölüm riskinin artması), maligniteler (kanserler), önemli kardiyovasküler olaylar (ciddi kalp ve damar sorunları) ve tromboz (kan pıhtıları) için bir uyarı etiketi taşır.
FDA, Lisraya’ya nadir hastalık ilacı ( Orphan Drug ) ve öncelikli inceleme ( Priority Review ) statüleri verdi.
Lisraya’nın dermatomiyozit tedavisinde kullanımı için onay, Priovant Therapeutics Inc.’e verildi.
Medya:
Tüketici:
ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı’na bağlı bir kuruluş olan FDA, insan ve veteriner ilaçlarının, aşıların ve diğer biyolojik ürünlerin, ayrıca tıbbi cihazların güvenliğini, etkinliğini ve güvenilirliğini sağlayarak kamu sağlığını korur. Ajans ayrıca ülkenin gıda tedarik zincirinin, kozmetik ürünlerinin, takviye edici gıdaların, radyasyon yayan elektronik ürünlerin güvenliğinden sorumludur ve tütün ürünlerini düzenler.
