Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bugün polisitemi vera olarak bilinen, vücudun çok fazla sayıda kırmızı kan hücresi üretmesine neden olan nadir bir kan hastalığı bulunan yetişkinler için yeni bir tedavi olan Mimrylo (rusfertide) adlı ilacın onaylandığını duyurdu. Fazla sayıda hücre, kanı koyulaştırabilir ve kan pıhtıları, felç ve kalp krizi gibi kardiyovasküler sorunlar riskini artırabilir.
Mimrylo, mevcut tedavilerle yeterince kontrol altına alınamayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımı sunuyor. Polisitemi vera tedavisinde kullanılan ve doğal olarak vücuttaki demir seviyesini düzenleyen hepcidini taklit eden ilk onaylı ilaçtır. Mimrylo, kullanılabilir demir miktarını sınırlayarak yeni kırmızı kan hücrelerinin üretimini azaltmaya yardımcı olur ve böylece kırmızı kan hücresi seviyelerini kontrol altında tutar. Bu yenilikçi yaklaşım, mevcut tedavilerle yeterli kontrol sağlayamayan hastalar için yeni bir seçenek sunuyor.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Nonmalignant Hematoloji Bölümü Direktörü Tanya Wroblewski, “Poliisitemi vera ile yaşayan insanlar uzun zamandır, kırmızı kan hücresi üretiminin neden olduğu sorunları gidermek için sık sık kan alma işlemlerine ihtiyaç duyma zorluğuyla karşı karşıyalar” dedi. “Mimrylo’nun bugün onaylanması, hasta yükünü önemli ölçüde azaltabilecek potansiyele sahip yeni bir tedavi seçeneği sunuyor.”
Poliisitemi vera tedavisinin temel amacı, kırmızı kan hücrelerinin oranın (hematokrit) kandaki seviyesini %45’in altında tutarak kardiyovasküler riskleri azaltmaktır. Bu genellikle, vücuttan kan alarak kırmızı kan hücresi sayısını düşürmeyi amaçlayan bir işlem olan flebotomi gerektirir. Ancak bazı hastalar, tedaviye rağmen sık sık flebotomiye ihtiyaç duymaya devam eder ve bu da sürekli bir yük oluşturur.
Mimrylo’nun güvenliği ve etkinliği, 293 yetişkinin katıldığı çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü 3. fazlı bir çalışma olan VERIFY çalışmasında değerlendirildi. Hastalar, 32 hafta boyunca ya Mimrylo veya plasebo alacak şekilde 1:1 oranında rastgele seçildi. Mimrylo tedavisi, haftada bir kez cilt altına uygulanarak başlanan 19 mg’lık dozla başlatıldı ve hematokrit seviyelerini %45’in altında tutmak için dozu artırıldı.
Etkinlik, çalışmanın 20 ila 32. haftaları arasında flebotomiye ihtiyaç duymayan hasta oranıyla ölçüldü. Genel olarak, Mimrylo kullanan hastaların %76,9’u 32 haftalık dönemde hiç flebotomiye ihtiyaç duymazken, bu oran plasebo grubunda %32,9 idi.
Mimrylo, priority review kapsamında değerlendirilmiş ve Takeda Pharmaceuticals America, Inc. tarafından onaylanmıştır.
Kaynak: FDA Press Releases
