FDA Onaylı İlk Dermatomiyozit Tedavisi: Brepocitinib (Lisraya)
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), yetişkinlerde dermatomiyozit tedavisinde kullanılan ilk oral tedavi olan brepocitinib’in (Lisraya) onaylandığını duyurdu. Bu, özellikle bu hasta grubunda incelenmiş ve onaylanmış ilk ajan olarak kabul ediliyor.
Priovant Therapeutics Inc.’e ait Lisraya, öncelikli inceleme ve nadir hastalık statüsü kazanmıştı. FDA yetkilisi Nikolay Nikolov’un açıklamasına göre, “Uzun zamandır dermatomiyozit hastaları etkili tedaviler konusunda önemli bir ihtiyaca sahipti ve genellikle diğer hastalıklar için geliştirilmiş ilaçlara yönelmek zorunda kalıyorlardı. Bu onayın anlamlı bir adım olduğunu ve hastalara kanıtlanmış oral bir tedavi seçeneği sunduğunu belirtmek isterim.”
Onay, 241 yetişkinin dahil edildiği, randomize, çift kör, çok merkezli ve plasebo kontrollü bir denemeye dayanıyor (NCT05437263). Bu çalışmada, brepocitinib’in 30 mg ve 15 mg dozları ile plasebonun karşılaştırıldığı ve her iki dozu da plaseboya göre daha iyi sonuçlar verdiği gösterildi.
Brepocitinib, Janus kinase (JAK) ve TYK2 sinyal yollarını inhibe ederek, dermatomiyozitte rol oynayan inflamasyonu azaltmayı amaçlıyor. FDA, bu mekanizma ile birlikte klinik verileri de değerlendirerek onaya karar verdi.
Tedavi gören hastalarda fiziksel fonksiyonlarda ve cilt problemlerinde iyileşme gözlemlenirken, aynı zamanda kortikosteroid kullanımının azalması da sağlandı. En sık görülen yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, yorgunluk ve mide bulantısı yer aldı.
Bu onay, dermatomiyozit hastaları için umut verici bir gelişme olarak değerlendirilirken, aynı zamanda diğer hastalıklar için geliştirilmiş ilaçlarla tedavi gören hastalar için yeni bir seçenek sunuyor.
