Bronşiektazi Tedavisinde Bir Yılda Yaşanan Değişimler: Brensocatib'in Etkisi

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından bronşiektazi tedavisinde hastalığı modifiye eden ilk tedavi olarak onaylanan brensocatib’in (Brinsupri) piyasaya sürülmesinin ardından, bu ilacı günlük olarak kullanan göğüs hastalıkları uzmanları, daha önce hiçbir hedefe yönelik tedavi seçeneğinin olmadığı bir alanda, gerçek anlamda, ancak mükemmel olmayan, ilk sınıf bir seçeneğin ortaya çıktığı dönüştürücü bir değişimin yaşlandığını belirtiyorlar.

12 Ağustos 2025’te onaylanan bu ilacın temeli, 1721 hastayı içeren, bronşiektazi alanında şimdiye kadar yapılan en büyük çalışma olan ASPEN faz 3 çalışmasıdır. Bu çalışmada, brensocatib, dipeptidyl peptidase-1 (DPP-1)’in oral inhibitörü olarak, hastalığın enfeksiyon ve hava yolu hasarı döngüsünü tetikleyen nötrofil kaynaklı inflamasyonu azaltarak etki gösteriyor. ASPEN’de, hem 10 mg hem de 25 mg dozları, plaseboya kıyasla yıllık exacerbasyon oranlarını %20 azalttı ve 25 mg dozu ayrıca 12 ay içinde akciğer fonksiyon kaybını %38 azaltarak yavaşlattı.

“Önceden hiçbir seçeneğin olmadığı bir alanda, artık bir seçenek olması güzel. Hastalar her zaman yaşamlarını iyileştirecek başka potansiyel tedaviler arıyorlar,” diyor UConn Health’deki Göğüs Hastalıkları Bölümü Başkanı ve Bronşiektazi Bakım Merkezi Direktörü Mark L. Metersky. “Birçok hasta bu ilacın araştırıldığını ve umut verici olduğunu biliyordu.”

Gerçek dünya deneyimi nasıl?

Metersky’e göre, brensocatib kullanan çoğu hastanın kendilerini daha iyi hissettiklerini bildiriyor, ancak bunun nedenini tam olarak açıklayamıyorlar. Bazıları öksürüğün azaldığını veya balgamın daha kolay atıldığını belirtirken, daha küçük bir grup ilacın neredeyse öksürüğü tamamen yok ettiğini ve yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirdiğini ifade ediyor.

“Çoğu hasta için mucizevi bir etki beklemiyoruz, ancak bu ilaç hastaların hayatlarını iyileştirdiği açık,” diyor Metersky. “Genellikle mucizeler beklemeyiz, ancak bu ilacın hastaların yaşamını iyileştirdiği kesin.”

NYC Health + Hospitals/Bellevue’deki Göğüs Hastalıkları Bölümü Başkanı ve Bronşiektazi ve NTM Programı Direktörü Ashwin Basavaraj da benzer bir ivme duygusu ifade ediyor.

“Yıllardır tedavi arayan hastalarımız var ve şimdi semptomlarında iyileşme sağlayabilecek bir tedavi seçeneği sunuluyor. Her hasta farklı yanıt verebilir, ancak genel olarak bronşiektazisi olan hastaların faydalanabileceği yeni bir tedavinin olması heyecan verici. Ayrıca, bu hastalara potansiyel olarak daha fazla iyileşme sağlayabilecek ek tedavilerin geliştirilmesi de çok heyecan verici,” diyor Basavaraj. Aynı zamanda NYU Langone Health’deki bronşiektazi programının yardımcı direktörü olan Basavaraj, bronşiektazisi olan hastaların yaklaşık yarısının kronik bir enfeksiyon olan nontüberküloz mikobakteri (NTM) ile yaşadığını belirtiyor. Bu oran, Avrupa’dakinden daha yüksek.

“Bu tedavilerin bazıları NTM gibi kronik enfeksiyonlar üzerinde nasıl bir etki yaratıyor? Bu sorunun cevabını bulmak için daha fazla veriye ihtiyacımız var,” diyor Basavaraj. NTM’nin brensocatib kullanımına kontrendike olmadığını ve kendi uygulamasında bu ilacın kullanımıyla ilgili olarak kronik enfeksiyonun kötüleştiğine dair bir gözlem yapılmadığını belirtiyor, ancak bu iki durumun birlikte görüldüğü hasta grubunda daha fazla verinin sınırlı olduğunu vurguluyor.

Brensocatib’e erişimde hangi engeller var?

Basavaraj, NYU Langone ve NYC Health + Hospitals/Bellevue olmak üzere farklı hasta popülasyonlarına hizmet veren iki farklı sağlık kurumunda bronşiektazi bakımı sağlıyor. Sonuncusunda, daha yüksek oranda Asyalı ve Afrikalı Amerikalı hastaların bulunduğu bir demografik yapı bulunurken, klinik deneme kohortlarında genellikle daha fazla beyaz hasta temsil ediliyor.

“Bu hasta popülasyonlarının da dahil edilmesi ve tüm bronşiektazi hastaları için gerçek dünya temsili sağlanması çok önemli,” diyor Basavaraj. Kendi kurumunda, yeni tedavilere erişimde önemli bir engel olmadığını ve tüm hastaların aynı standartlarda tedavi edildiğini belirtiyor.

Brensocatib’in gerçek dünya tolerabilitesi nasıl?

Brensocatib’in yan etkileri arasında periodontal hastalık ve lokalize cilt kalınlaşması ve pullanma gibi pulmonologların daha az aşina olduğu durumlar bulunuyor. Metersky, bu durumların hastaların ilacı kullanma konusunda isteksiz olmasına neden olmadığını belirtiyor.

“Genel olarak, bu durum hastaların çekinceli olmasına neden olmuyor,” diyor Metersky. Bir hastanın dişlerinin düşüp düşmeyeceği konusunda endişe duyduğunu ve onu rahatlattığını belirtiyor. Hastalara düzenli diş bakımı yapmalarını ve takip etmelerini tavsiye ediyor. Herhangi bir periodontal değişiklik yavaş gelişecektir ve erken teşhis edilebilir.

Brensocatib’in geliştirilme geçmişi, bronşiektazi dışında farklı alanlarda da karmaşık bir tablo sergilemiştir. 2026 yılında yapılan bir faz 2b çalışmasında, ilacın hidradenitis suppurativa tedavisinde temel ve ikincil etkinlik hedeflerine ulaşamadığı görülmüş ve bu nedenle geliştirme programı durdurulmuştur. Bu durum, ilacın bugüne kadar gösterdiği faydanın yalnızca non-kistik fibroz bronşiektaziye özgü olduğunu hatırlatıyor.

Bir yıl sonra, pulmonologlar, gerçek anlamda ilk sınıf bir tedavi seçeneğine sahip oldukları ve bu tedavinin kullanımına yardımcı olacak ilk ulusal kılavuzun da ortaya çıktığı bir dönemin yaşandığını belirtiyorlar. Aynı zamanda, hangi hastaların bundan en çok fayda sağlayacağı, yaygın komorbid enfeksiyonlarla nasıl etkileşimde bulunduğu ve erken dönem güvenlik profilinin zamanla nasıl geliştiği gibi soruların hala yanıtlanması gereken konular olduğunu vurguluyorlar.

Basavaraj ve Metersky’nin açıklamaları arasında Insmed ve diğer şirketlerle olan ilişkileri bulunmaktadır.

Referanslar:

Google Haberler & Keşfet
Google’da Takip Edin
Son dakika haberlerini ve analizleri Keşfet akışınızda anında görün

Takip Et