FDA, Alzheimer hastalığı (AD) açısından değerlendirilen bilişsel bozukluğu olan yetişkinlerde beynin pozitron emisyon tomografisi (PET) ile görüntülenmesi için radyodiagnostik bir ajan olan florquinitau F 18 enjeksiyonunu (Tauklarify; Enigma Biomedical USA) onayladı. Daha önce MK-6240 adı altında çalışılan ajan, AD’nin ayırt edici bir özelliği olan tau nörofibriler yumak (NFT) patolojisi olan hastaların belirlenmesine yardımcı olmak için tasarlandı.1
Tauklarify’ın reçeteleme bilgileri, yanlış teşhis riskine ilişkin bir uyarı içerir. Performansı öncelikle tau NFT patolojisi olmaması (bilişsel olarak bozulmamış ve amiloid beta PET-negatif) veya AD ile ilişkili klinik olarak anlamlı tau NFT patolojisi (bilişsel olarak bozulmuş ve amiloid beta PET-pozitif) olması beklenen hastalarda değerlendirildi.
Ajanın performansı, patolojik spektrumun erken aşamalarındaki hastalarda daha düşük olabilir ve negatif bir tarama, tau NFT patolojisini mutlaka dışlamaz veya pozitif bir tarama, histopatolojik olarak doğrulanmış hastalığı mutlaka doğrulamaz. Klinik belirsizlik devam ettiğinde sağlık profesyonellerinin ek değerlendirmeyi düşünmeleri tavsiye edilir.1
Enigma Biomedical USA baş tıbbi sorumlusu Samantha Budd Haeberlein, haber bülteninde şunları söyledi: “[Tauklarify] görüntüleme, hastalığın erken evrelerindekiler de dahil olmak üzere bilişsel bozukluk yelpazesindeki (AH’li hastaların) durumunun daha iyi anlaşılmasını sağlayacaktır.” “İki büyük, bağımsız klinik çalışma, AD açısından değerlendirilen hastalarda NFT’lerin durumunu değerlendirmede Tauklarify’ın etkinliğini ve güvenliğini gösterdi. AD araştırmaları, erken hastalık tespiti ve tedavisine daha fazla odaklanmaya doğru ilerledikçe, Tauklarify, ortaya çıkan bu ihtiyaçları karşılamak için benzersiz bir şekilde uygundur.”1
Klinik Araştırma Verileri
Tauklarify’ın onayı, 5 bağımsız kör okuyucunun PET taramalarını tau NFT patolojisi için pozitif veya negatif olarak sınıflandırdığı 2 klinik çalışmayla desteklendi. Daha sonra her tarama, bilişsel durum ve amiloid beta PET patoloji durumuna dayalı olarak önceden belirlenmiş bir referans standardıyla karşılaştırıldı. Çalışmalar toplamda 617 denekten alınan taramaları içeriyordu: 152’sinde hafif Alzheimer demansı, 157’sinde hafif bilişsel bozukluk vardı ve 308’inde bilişsel bozukluk olmadığı kabul edildi. Her iki çalışma da önceden belirlenen başarı kriterlerini karşıladı.2
Çalışma 1’de (n = 279), okuyucu pozitif yüzde anlaşması (PPA) yaklaşık %80 (%95 GA, %72-%86) ila %88 (%95 GA, %82-%93) arasında değişiyordu ve negatif yüzde anlaşması (NPA) yaklaşık %98 (%95 GA, 94-99) ila %99 (%95) arasında değişiyordu CI, 95-100). Benzer şekilde, Çalışma 2’de (n = 338), okuyucu PPA’sı %68 (%95 GA, %61-%75) ile %82 (%95 GA, %76-%87) arasında değişiyordu ve NPA %93 (%95 GA, %89-%96) ile %99 (%95 GA, %96-%100) arasında değişiyordu. Her iki çalışmada da okuyucular arası uyum yüksekti; genelleştirilmiş Fleiss kappası Çalışma 1’de yaklaşık 0,92 ve Çalışma 2’de 0,86 idi.2
Güvenlik toplam 1734 katılımcıda değerlendirildi. En sık bildirilen yan etkiler baş ağrısı (%0,7), bulantı (%0,2), enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (%0,1), baş dönmesi (%0,1) ve karın rahatsızlığıdır (%0,1).1,2
Geriatri ve demans profesörü ve Wisconsin Alzheimer Hastalığı Araştırma Merkezi’nin direktör yardımcısı Jean R. Finley profesörü Sterling Johnson, “Bu onay, AD açısından değerlendirilen hastaların yönetiminde ileriye doğru önemli ve kritik bir adımdır” dedi.1
Endikasyon ve Güvenlik Hususları
Tauklarify, tau NFT patolojisini tanımlamak amacıyla AD açısından değerlendirilen bilişsel bozukluğu olan yetişkinlerde beynin PET görüntülemesi için endikedir. Haber bülteni, AD dışı tauopatileri değerlendirmek için ajanın güvenliği ve etkinliğinin henüz belirlenmediği konusunda uyarıyor. Ek olarak, sağlık sistemleri ve eczane ekipleri, hem hastaları hem de personeli istenmeyen radyasyona maruz kalmaktan korumak için güvenli kullanım protokolleri sağlamalı ve hastalara uygulamadan önce ve sonra sıvı almaları ve sonrasında sık sık idrara çıkmaları tavsiye edilmelidir.1
Eczacılar aynı zamanda kayda değer bir ilaç etkileşiminin de farkında olmalıdır: Tauklarify uygulamasından en az 7 gün önce CYP1A2 indükleyicilerinden (tütün içimi dahil) kaçınılmalıdır. Emziren hastalar için emzirme geçici olarak durdurulmalı ve pompalanan anne sütü, uygulamadan sonra en az 4 saat süreyle atılmalıdır.1
Enigma Biomedical USA başkanı ve CEO’su Rick Hiatt, haber bülteninde şunları söyledi: “Tauklarify’ın onayıyla, nörodejeneratif hastalıkları tedavi etmek için etkili tedavilerin geliştirilmesini, onaylanmasını ve benimsenmesini hızlandırmak amacıyla nörolojik patolojilere yönelik görüntüleme biyobelirteçlerinin önde gelen geliştiricisi olma konusundaki devam eden kararlılığını gösterdik.”1
1. Enigma Biomedical USA, Alzheimer hastalığı açısından değerlendirilen hastalarda kullanım için TAUKLARIFY’nin (florquinitau F 18 enjeksiyonu) FDA tarafından onaylandığını duyurdu. Haber bülteni. Enigma Biyomedikal ABD. 14 Ağustos 2026. Erişim tarihi: 14 Ağustos 2026. https://www.biospace.com/press-releases/enigma-biomedical-usa-announces-fda-approval-of-tauklarify-florquinitau-f-18-injection-for-use-in- Patients-being-evaluated-for-alzheimers-disease
2. Lantheus, Alzheimer hastalığı radyodiagnostiği MK-6240’ın 2 önemli çalışmada ortak birincil son noktaları karşıladığını duyurdu. Haber bülteni. 30 Nisan 2025. Erişim tarihi: 14 Ağustos 2026. https://lantheusholdings.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/lantheus-announces-alzheimers-disease-radiodiagnostic-mk-6240
Kaynak: Pharmacy Times
