FDA, Uykusuzluğun Kökenine Giden İlk İlaçla Narcolepsinin Tamamını Tedavi Edebilen İlaçı Onayladı

Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), bugün yetişkinlerdeki tip 1 narcolepsinin tedavisinde Orzeyful (oveporexton) tabletini onayladı. Bu ilaç, tip 1 narcolepsinin tamamlayıcı bir hastalık olarak ilk kez onaylanan tedavi ve hastalığı tanımlayan tüm semptomlara yönelik çalışan ilk ilaç olarak tarihe geçti. Orzeyful, hastalığa yol açan oreksin sinyalinin kaybını doğrudan hedef alan ilk tedavi biçiminde de dikkat çekiyor.

Tip 1 narcolepsi, ABD’de tahminen her 2 bin kişiden birini etkileyen nadir, ömür boyu süren nöropsikiyatrik bir uyku bozukluğu. Beyinde uyanıklığı, uyku ve kas tonusunu düzenleyen oreksin adı verilen kimyasal bir mesajcıyı üreten hücrelerin kaybıyla ortaya çıkıyor. Oreksin olmadan beyin dikkatli kalamıyor ya da uyku ile uyanıklık arasındaki sınırı kontrol edemiyor. Sonuçta aşırı gündüz uyku hali, güçlü duygularla tetiklenen ani kas zayıflığı olan katapleksi, uyku felci, uyku ile uyanıklık eşiğinde görülen halüsinasyonlar ve bozulmuş gece uykusu gibi engellenmeyecek kadar yorucu belirtiler bir araya geliyor. Bugüne kadar tip 1 narcolepsiyi bütüncül bir hastalık olarak onaylanmış tek bir ilaç yoktu ve hiçbiri oreksin sistemine etki etmiyordu.

Kaynağa Giden Yaklaşım

Uyanıklığı artıran uyarıcılar ya da sakinleştiren ilaçlarla belirtileri gizlemek yerine, Orzeyful vücudun kendi oreksinin normalde uyardığı aynı beyin reseptörünü doğrudan aktive ederek eksik olan sinyali geri getiriyor. İlaç günde iki kez ağızdan alınan tablet olarak kullanılıyor. FDA’nin İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Psikiyatri Bölümü Direktörü Dr. Tiffany R. Farchione, uzun süredir hastaları hastalığın yalnızca parçalarına müdahale eden tedavilerle yönetmek zorunda bırakan karmaşık, ömür boyu süren bir durumu işaret ederek, bu yeni ilacın hastalığın altındaki biyolojisiyle ilk kez başa geçen tedavi olduğunu vurguladı.

Çok uzun bir süredir tip 1 narcolepsisi olan insanlar, hastalığın yalnızca parçalarına dokunan tedavilerle bu karmaşık, ömür boyu süren nöropsikiyatrik durumu yönetmek zorunda kaldı. Bu yeni ilaç, hastalığın altındaki biyolojisiyle başa geçen ilk ilaç.

Dr. Tiffany R. Farchione, FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Psikiyatri Bölümü Direktörü

Orzeyful’un etkinliği ve güvenliği, tip 1 narcolepsisi olan 273 yetişkine dahil edilen iki ayrı rastgele, çift kör ve plasebo kontrollü 12 haftalık çalışmada değerlendirildi. İki çalışmada da Orzeyful 2 mg alan hastalar, plasebo alanlara göre gündüzlerini daha uzun süre uyanık tutma konusunda iyileşme gösterdi. Hastalar ayrıca gündüz uyku halinde belirgin azalma, katapleksi nöbetlerinde önemli bir düşüş ve uyku felci, halüsinasyonlar ile bozulmuş gece uykusu dahil narcolepsi semptomlarının tamamında anlamlı bir iyileşme bildirdi.

Yan Etkiler ve Kullanım Koşulları

En sık görülen yan etkiler uykusuzluk, idrara çıkış sıklığının artması, idrara acil ihtiyacın hissedilmesi ve tükürük salgısının artması olarak kaydedildi. Yan etkiler nedeniyle tedaviden vazgeçme oranının düşük olduğu belirtildi. Hastaların, Orzeyful güçlü CYP3A inhibitörleriyle aynı anda kullanılmaması gerektiğinden şu anda kullandıkları tüm ilaçları sağlık profesyonellerine bildirmeleri gerekiyor. 18 yaş altındaki hastalarda Orzeyful’un etkinliği ve güvenliği henüz belirlenmemiş durumda. İlaç, Kontrol Maddeler Yasası kapsamında planlanmak üzere önerildi ve Uyuşturucu Ticareti Dairesi’nin (DEA) vereceği planlama kararı sonrasında piyasaya sunulması yasal olacak.

Orzeyful, Kırılma Tedavi Belirlemesi ve Öncelikli İnceleme statülerini almıştı. Kırılma Tedavi Belirlemesi, ciddi durumlarda mevcut tedavilere göre erken klinik kanıtla önemli bir iyileşme gösteren ilaçlara verilir ve geliştirme sürecinde daha yoğun rehberlik ve işbirliği imkanı sağlar. Öncelikli İnceleme ise, onaylanırsa ciddi durumlarda tedavide önemli iyileşme sunacak ilaçların değerlendirme süresini kısaltır.

Onay, Takeda Pharmaceuticals America, Inc. şirketine verildi.

İlaç İdaresi’nin Görev Kapsamı

FDA, insan ve veteriner ilaçların, insanlarda kullanılan aşıların ve diğer biyolojik ürünlerin, tıbbi cihazların güvenliğinden, etkinliğinden ve güvencesinden sorumludur. Ajans aynı zamanda ülkenin gıda tedariki, kozmetik ürünler, diyet takviyeleri, radyasyon yayan elektronik ürünlerin güvenliği ve güvencesinden sorumludur ve tütün ürünlerini düzenler.